Вчені винайшли новий препарат для боротьби з хворобою Хантінгтона

Фахівці з Університетського коледжу Лондона розробили інноваційні ліки, здатні надавати реміссіонну дію на хворобу Хантінгтона.
В ході дослідження вдалося знизити рівень токсичних білків в мозку, що викликають хворобливі симптоми.

Як уточнили вчені, ген Хантінгтона містить інформацію для клітин, що виробляють токсичний білок. Вона в свою чергу копіюється молекулою джерела і відправляється в білкові машини для клітин. Препарат під назвою Ionis-HTTRx перехоплює молекулу джерела і знищує її. Таким чином, вплив гена-мутанта скорочується.

В даний час ліки вже пройшли клінічні випробування фази I.

Експерти запевняють, що Ionis-HTTRx може застосовуватися для лікування інших порушень роботи мозку, в тому числі хвороб Паркінсона й Альцгеймера.