У США схвалено перший за 20 років ліки проти серповидноклітинної анемії

Серповидноклітинна анемія – небезпечне генетичне захворювання крові. Раніше пацієнтам прописували тільки гідроксімочевіни, передає «Ремедіум». Тепер же в практику увійде амінокислота L-глутамін (торговельне найменування Endari), розроблена компанією Emmaus Medical Inc. Засіб покликане зменшувати вираженість важких ускладнень захворювання.

Отже, при серповидноклітинній анемії гемоглобін набуває характерну кристалічну будову. Це обмежує кровотік, доставку кисню і призводить до хронічної гіпоксії, анемії і больового синдрому. Те, що новий засіб працює, довели клінічні випробування. Залучали пацієнтів 5-58 років з больовим кризом два або більше разів на рік. Лікували добровольців протягом 48 тижнів.

В результаті новий засіб скорочувало частоту відвідувань лікаря для зняття больового синдрому (шляхом парентерального введення наркотичного знеболюючого або кеторолаку) в порівнянні з плацебо (3 рази проти 4). Плюс, фіксувалося менше фактів госпіталізації (2 проти 3) і менша кількість днів в стаціонарі (в середньому 6,5 проти 11).